Méthodologie des Essais Cliniques : fondements
et principes de base à acquérir
25/01/2024 | Angèle Guilbot

Le principe de médecine fondée sur les faits/preuves (EBM, Evidence Based Medicine) se définit comme

« l'utilisation consciencieuse, explicite et judicieuse des meilleures données disponibles pour la prise de décisions concernant les soins à prodiguer à chaque patient, une pratique d'intégration de chaque expertise clinique aux meilleures données cliniques externes issues de recherches systématiques ».

La méthodologie utilisée pour les essais est complexe et rigoureuse : elle est conçue pour garantir des résultats fiables et reproductibles, tout en respectant l’éthique du patient. Derrière la notion d’essai clinique se cachent deux natures de recherche : les études cliniques menées pour les médicaments et les investigations cliniques menées pour les dispositifs médicaux. Bien que les contextes réglementaires soient différents, les concepts méthodologiques sous-jacents sont identiques.

 

Fondements de la Méthodologie des Essais Cliniques en 5 points clés

1. Hypothèse et Objectifs de l'Étude : la première étape d'un essai clinique consiste à définir une hypothèse claire et des objectifs spécifiques. Cette hypothèse guidera la conception de l'étude et la collecte des données. Une formation à la méthodologie permet aux chercheurs de formuler des hypothèses pertinentes et « mesurables », assurant ainsi que l'étude aborde des questions cliniquement significatives.

2. Conception de l'Étude : la conception d'une étude clinique inclut les éléments clés suivants

• Type d'Étude : Les essais cliniques peuvent être randomisés, contrôlés, en double aveugle, etc. Le choix de la conception dépend des questions de recherche et des objectifs.

• Population de l'Étude : La sélection des participants doit être rigoureuse, avec des critères d'inclusion et d'exclusion clairement définis.

• Randomisation et Blinding : Ces techniques minimisent les biais et augmentent la fiabilité des résultats. La randomisation répartit aléatoirement les participants dans les groupes de traitement, tandis que le blinding garantit que ni les participants, ni les investigateurs ne connaissent le produit administré.

3. Collecte et Gestion des Données : une collecte de données précise et systématique est essentielle pour garantir la qualité des résultats. Cela inclut la gestion des données, le suivi des participants et la surveillance des événements indésirables. Une formation adéquate enseigne les meilleures pratiques en matière de collecte et de gestion des données pour minimiser les erreurs et les biais.

4. Analyse Statistique : avoir du recul sur les méthodes et outils statistiques utilisés est indispensable pour interpréter les résultats d'un essai clinique. Cela permet d’évaluer le degré de significativité des différences observées entre les groupes de traitement. La méthodologie des essais intègre des notions pratiques en statistiques de façon à acquérir un regard critique sur les analyses conduites.

 

Les finalités de la formation Méthodologie des Essais Cliniques

• Intégrer une conception rigoureuse des Études : une formation solide en méthodologie des essais cliniques permet à l’ensemble des acteurs impliqués de concevoir des études rigoureuses et bien structurées. Cela inclut la compréhension des différents designs d'étude, la sélection appropriée des participants et la mise en place de modalités de suivi appropriées aussi bien pour les patients que pour les données.

• Respecter la Conformité aux Réglementations : les essais cliniques sont soumis à des réglementations strictes pour protéger les participants et garantir l'intégrité scientifique. Être informé des exigences réglementaires et éthiques est essentiel pour la conformité et l'acceptation des résultats par les autorités de santé.

• Etre en mesure de s’engager sur la qualité et la fiabilité des données : la qualité des données et la fiabilité des résultats dépendent de la rigueur méthodologique. L’étude systématique, par observation des méthodes et principes qui guident la recherche clinique permet de mettre en place des systèmes de gestion des données robustes.

• Être en capacité d’interpréter les Résultats : l'interprétation des résultats d'un essai clinique nécessite une compréhension approfondie des techniques statistiques et de la méthodologie de l'étude. La formation fournit les compétences nécessaires pour analyser les données de manière critique et tirer des conclusions significatives.

 

Ainsi, la méthodologie des essais cliniques est un domaine complexe nécessitant une formation approfondie pour concevoir et analyser correctement les études. Une compréhension solide des principes fondamentaux de la méthodologie des essais cliniques garantit des résultats fiables et reproductibles et assure la conformité aux normes réglementaires, incluant la protection des patients.