Les statistiques occupent une place cruciale dans les essais cliniques, de la conception du protocole à la rédaction du rapport d'étude, en passant notamment par la phase majeure d'analyses statistiques.

Calcul de population, randomisation, réduction des biais, prise en considération de facteurs confondants, etc..., il est indispensable de comprendre les notions et méthodes statistiques pour acquérir un regard critique sur la méthodologie et la lecture de résultats d'étude.